7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

以瞬间定格2022年的多样成都******

　　作者：钟茜妮

　　在文字产生以前，远古时代的人类用“结绳记事”来抵抗时间的荒芜，大大小小的结是古人回忆过去的唯一线索。在信息爆炸的今天，新闻承担起铭记时代的功能。

　　岁末年终，当我们再次亲临那些新闻现场，一个多重的成都扑面而来。在成都人挺身而出的英雄气里读懂平凡之善，在神舟飞天的壮阔时刻读懂“国之大者”，在疫情反复中读懂守护与温暖……它们或是一个成都人鲜活生动的故事，或是一群成都人秉承的价值理念和人生态度。

　　时光浩荡前行，每个努力生活的人，都在书写城市的未来。

　　燃：“高光时刻”背后的“奋起一跃”

　　这一年，成都有着许多“高光时刻”。

　　2022年是中国航天的“超级大年”。神舟飞天、夸父追日、墨子传信、天宫入轨……一个个重大航天项目在无垠的宇宙书写着中国式的独特浪漫，更长远的探索计划蓄势待发。这场飞天追日的逐梦之旅中，“成都造”始终是航天强国版图中不容忽视的一块拼图。位于成都的中国电子科技集团公司第十研究所贡献了多项设备与系统。“勇于创新、敢于胜利！”中国电科首席专家柴霖说，这是中电十所“十年磨一剑”锤炼的精神，也是“成都造”崭露头角的原因。

　　世界杯引爆的热潮方兴未艾，冠军便与成都来了场“互动”。12月22日，外交部消息，我国政府与阿根廷共和国就阿根廷在成都设立领事机构达成协议，同意阿根廷在成都设立总领事馆，这是阿根廷继上海、广州之后在中国内地设立的第三家总领事馆。

　　10月初，第五十六届世界乒乓球团体锦标赛在四川成都落幕，高水准的比赛内容和办赛工作收获各方赞誉。“在这个美丽的球场里，你们让所有不可能变得可能。”国际乒联主席佩特拉·索林赞叹。中国乒乓球协会主席刘国梁接受采访时难掩激动：“大赛成功举办很不容易，这是激动人心的一刻，是伟大的一刻，也是载入史册的一刻。”

　　面对复杂严峻的国内外形势和多重超预期因素冲击，成都统筹疫情防控和经济社会发展，加速释放经济活力。回望这一年，为神舟飞船护航的创新成都、“出海热”背后的开放成都、“新铁人三项”背后的活力成都……从不同角度折射出成都敢于啃硬骨头、敢于涉险滩的勇气，也饱含着主动求变、守正创新的创造力。

　　“高光时刻”背后，是默默努力、积蓄力量之后的“奋起一跃”。

　　拼：守护市场商户、万家灯火的攻坚战

　　7月29日晚，两辆共载有1243张床垫的货车从位于成都崇州的厂房出发驶向成华区。此时，成华区正受到疫情冲击，谁提出了1243张床垫的需求？答案是19家成华区工业企业。

　　疫情要防住，经济要稳住，发展要安全。成都创新常态化疫情防控下经济发展模式，强化产业链供应链保障，努力把疫情对经济社会发展影响控制在最小范围。为保障员工及企业需求，成都市区两级经信系统收集并协调解决闭环生产企业物资、用电用水等问题。

　　市场主体是经济发展的“主引擎”，稳住市场主体就稳住了经济基本盘、稳住了民生。2022年夏天以来，成都接连经历疫情反复、高温限电等不确定因素的影响，千方百计保持经济稳定运行，助企纾困解难。成都着眼于行业领域、工厂车间的运行，也着眼于市场商户、万家灯火的温度。

　　回溯这一年，成都市各级部门和区（市）县兵不卸甲、马不离鞍，积极开展重大项目攻坚大会战和招商引智优化营商环境行动。空中客车飞机全生命周期服务项目落户双流、亿纬锂能加码经开区、蜂巢能源牵手东部新区；京东方成都车载显示基地项目、字节跳动西部中心、茂绿建智慧能源中心陆续开工……从2021年冬天到2022年春夏，一个个大项目纷至沓来，一个个“链主”企业接踵而至，一个个项目破土动工。到秋冬时节，奋战四季度、冲刺一百天的劲头更是在成都的大地上涌动。

　　鸣笛启程！一条穿山跨河的铁路大动脉横跨成昆。12月26日，新成昆铁路投入运行，成都至西昌、攀枝花、昆明列车旅行时间大幅压缩，这将是“一带一路”建设中连接南亚、东南亚国际贸易口岸的又一重要通道。

　　12月23日，簇新的凤凰山体育公园，在山呼海啸的“雄起”声中迎来首秀。2022中超联赛第32轮成都蓉城主场对阵中超领头羊武汉三镇，三万多张门票一抢而空，“赛事回来了”“成都回来了”，热情的观众用豪情万丈的口号向外界证明：成都的经济生活秩序回来了！

　　11月底，天府国际会议中心，全球规格最高、规模最大、影响力最广的新型显示领域盛会在蓉开幕。借全球大会的平台，成都制造的“显示度”不断擦亮。

　　这一年，成都走出坚韧、走出奋发，也走出直面问题、迎难而上的勇气。

　　暖：有一种温度叫成都

　　这一年，还有一些温暖的时刻和值得铭记的面孔：他们是危急关头奋不顾身的救人英雄；是与病毒无数次过招的病毒“捕手”；是24小时与千万市民保持通话的人。

　　2022年6月18日早晨，一辆白色厢式货车，在成都三环路金牛立交至交大立交内侧主道，冲上绿化带，与一根监控电线杆相撞。司机被困，车辆很快冒烟起火，情况危急。紧要关头，过往的车辆一辆辆停下，施救的人们一个接一个地向浓烟四起的事故车跑去，灭火器从各个方向传递而来……众人合力之下，司机最终成功得救。这是陌生人给予的友善，是危机时刻的英勇挺身，也是拯救生命的团结一致。

　　或许有人会问：与城市的宏观政策相比，这不是一件小事吗？其实，于微小露珠中折射彩虹，平凡之善反映的却是背后的不平凡之城。

　　艰难的日子里，总有一群人在默默守护城市。“您好！成都12345热线，请问有什么可以帮您？”在超过2000平方米的热线接听中心里，电话铃声此起彼伏。每天近200人在岗，7×24小时在线，日均2万余通电话接入，这里常年与千万人“保持通话”。2022年，这里异常繁忙。多轮疫情、夏季高温等投诉和问询，以及所有关乎市民生活的大小事……这是成都市民最熟悉的民生热线。

　　城市安全运行，因为这群人始终坚守岗位。159679名微网格员先后参与了社区燃气安全入户排查“敲门行动 ”、迎峰度夏电力保供节电宣传、文明典范城市创建志愿服务等重大专项工作，采集涉民生、安全等领域基础信息1232万余条，今年以来，已报送预警性事件200余万件，建立起全成都2100万人口基础信息底座。

　　一座城市的文明高度在于每一个人的文明程度，“平凡英雄”亦来自成都市民这个集体，是2100万人中的普通一员。成都要一步步地从“文明高地”迈向“文明高峰”，靠的是他们，更是他们身后的每一个人。

　　跨越时间的湍流，与成都，向未来。（钟茜妮）